Terapia Gênica para Doenças da Retina

A visão é um sentido precioso, essencial para experimentar o mundo ao nosso redor. No entanto, para muitos pacientes com doenças da retina, essa capacidade pode ser comprometida.

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A visão é um sentido precioso, essencial para experimentar o mundo ao nosso redor.

No entanto, para muitos pacientes com doenças da retina, essa capacidade pode ser comprometida.

Felizmente, avanços significativos na medicina estão oferecendo novas esperanças, e a terapia gênica emerge como uma promissora abordagem para o tratamento dessas condições oftalmológicas.

O que é Terapia Gênica?

A terapia gênica é uma técnica inovadora que visa tratar doenças manipulando ou substituindo genes defeituosos, ou ausentes.

No contexto das doenças da retina, onde os problemas genéticos são frequentemente a causa subjacente, essa abordagem oferece uma maneira única de corrigir a raiz do problema em um nível molecular.

Principais aplicações atualmente

Atualmente, a terapia gênica já está sendo usada no tratamento de certas doenças da retina, como a retinose pigmentar e a amaurose congênita de Leber.

Nessas condições, os pacientes sofrem frequentemente de perda progressiva da visão devido a mutações genéticas específicas.

A terapia gênica oferece a possibilidade de interromper ou até mesmo reverter esse processo, proporcionando uma melhoria significativa na qualidade de vida dos pacientes.

Um exemplo notável é o medicamento Voretigeno Neparvoveque, conhecido pelo seu nome comercial Luxturna.

Ele tem demonstrado eficácia em distrofias relacionadas ao gene RPE65, como a amaurose congênita de Leber e a retinose pigmentar.

Nesse procedimento, uma terapia revolucionária é empregada: a administração de um vírus inofensivo aos seres humanos, o qual transporta o gene saudável diretamente às células da retina.

Potencial no futuro

O potencial da terapia gênica para o tratamento de doenças da retina é vasto e promissor.

Pesquisadores estão explorando novas maneiras de aplicar essa técnica para uma ampla gama de condições, incluindo retinose pigmentar, degeneração macular relacionada à idade e retinopatia diabética.

Além disso, o desenvolvimento de novas tecnologias de entrega de genes está permitindo alcançar células específicas da retina de maneira mais eficiente e segura.

Conclusão

Para pacientes com doenças da retina, a terapia gênica representa uma luz no fim do túnel.

Essa abordagem inovadora oferece a esperança de tratamentos eficazes e duradouros, que podem preservar ou até mesmo restaurar a visão.

Embora ainda haja desafios a serem superados e pesquisas adicionais a serem realizadas, os avanços até agora são promissores.

É essencial que os pacientes estejam informados sobre esses desenvolvimentos e trabalhem em estreita colaboração com seus oftalmologistas para explorar as opções disponíveis.

Com a terapia gênica, estamos testemunhando uma nova era na oftalmologia.

Referencias consultadas

Sallum J, Godoy J, Kondo A, Kutner J M, Vasconcelos A, Maia A. The first therapy ofr RPE65 ciallelic dystrophy with voretigene neparvovec-rzyl in Brazil. Ophthalmic Genetics, March 2022 doi:  10.1080/13816810.2022.2053995

Gao J, Hussain RM, Weng CY. Voretigene Neparvovec in Retinal Diseases: A Review of the Current Clinical Evidence. Clin Ophthalmol. 2020 Nov 13;14:3855-3869. doi: 10.2147/OPTH.S231804. PMID: 33223822; PMCID: PMC7671481.

Padhy SK, Takkar B, Narayanan R, Venkatesh P, Jalali S. Voretigene Neparvovec and Gene Therapy for Leber’s Congenital Amaurosis: Review of Evidence to Date. Appl Clin Genet. 2020 Nov 25;13:179-208. doi: 10.2147/TACG.S230720. PMID: 33268999; PMCID: PMC7701157.

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